年末复盘：2020年国内基因治疗领域的融资与交易丨医麦新观察

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2020年12月30日/医麦客新闻 eMedClub News/--近10年来，全球的基因治疗领域迎来了空前的发展，3年前（2017年12月19日），美国FDA批准首款体内基因治疗药物Luxturna（AAV2）上市，更是开创了基因疗法的新篇章，掀起了该领域的研发热潮。

而整个基因治疗产业经过多年的发展至今，也已经与最初的定义有所不同，逐步形成了多个细分领域，并且涌现了多层次的代表产品。目前的基因治疗根据基因修饰层面不同可以分为基于DNA的基因治疗和基于RNA的基因治疗，而根据基因改造发生在体外和体内的不同又可以分为离体(ex vivo)基因治疗和在体(in vivo)基因治疗。

▲ 医麦客团队制图

基于这些疗法对遗传疾病和癌症等表现出的惊人功效，基因治疗实现了半个世纪前人们对它寄予的重大期望，也在各个疾病领域获批上市了多款重磅产品，主要包括CAR-T为首的过继性细胞疗法，病毒载体为主的在体DNA疗法（AAV基因治疗等），ASO、siRNA等小核酸药物，以及在新冠疫情中大放光彩的mRNA疫苗技术。尤其在近五年，这些领域的临床候选产品爆发式增长，上市步伐急速前进。

这里值得一提的是，基于mRNA的疗法主要集中于疫苗策略（包括治疗性和预防性）的研究，至今无正式获批上市的产品。日前，Moderna与BioNTech/辉瑞的新冠mRNA疫苗产品获得了FDA批准其紧急使用授权，虽然这一定程度上是基于新冠疫情的大环境，但今年这一创新技术在疫苗研发中展现的先发优势也不断证明着这一领域的强大潜力。

▲ 全球获得批准的基因治疗产品（包括基因疗法，细胞治疗、RNA疗法）

注：表中主要是在FDA和欧盟批准上市的产品，如有遗漏欢迎留言补充

不难看出，目前上市的基因治疗产品大多数属于国外开发，国内在这一领域相对来说仍然还处在发展初期。而纵观基因疗法发展的历史长河，中国早在1991年就对B型血友病患者展开了世界上第二次的基因治疗临床试验（距离美国国立卫生研究院进行第一次基因治疗只有一年时间），并且在2003年批准上市了世界上首个基因治疗产品，虽然其临床疗效至今还未得到国际认可，但也某种程度上证明了国内企业在基因治疗这一领域的巨大潜力。

随着近年来国内政策上大力支持新药研发，也涌现了一大批优秀的本土基因治疗企业和科学研究机构，国内基因治疗领域的火热程度一点也不亚于国外，尤其今年新冠疫情似乎也未对这一领域的发展形成阻碍，各公司融资合作不断。

注：如有遗漏欢迎留言补充

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随着基因治疗的潜力不断被验证，尤其今年基于RNA技术的各类疗法的异军突起，行业也进入全新的发展浪潮。

而在该领域的整个产业链中，对于基于DNA的基因疗法而言，目前主流的递送策略仍然是以病毒为载体，大规模生产工艺是保证高产量和可靠的病毒载体商业化制造过程的关键，这依赖于稳健的大规模瞬时转染过程。

对于基于RNA的各类疗法，以RNAi疗法为例，其是一种在体疗法，将特定靶点的siRNA转入活体细胞内，与目标基因结合从而达到基因沉默的目的，在这个过程中，一般采用siRNA转染试剂将siRNA导入细胞内，因此对于转染试剂也要求高安全性和高转染效率，以保证足够的siRNA转入靶细胞并成功进行基因沉默。

基于此，专业且富有实战经验的转染试剂供应商可以为各类基因治疗策略高效稳健的转染过程提供重要支持。Polyplus-transfection是第一家面向基因和细胞治疗市场的GMP转染试剂供应商，也是唯一一家从最初的工艺开发到商业化向病毒制造商提供广泛的技术和监管支持的转染试剂供应商。该公司目前拥有多种类的转染试剂，可应用于RNA疗法，病毒载体生产等。

• in vivo-jetPEI^®

in vivo-jetPEI®是Polyplus开发的一款用于活体验证简单安全的转染试剂，是领先的体内递送方法，具有易于使用，效率，安全性，多功能性和快速验证的特点，同时可满足RNAi产品不同开发阶段的需求。这种基于注射聚合物的体内转染试剂，可在动物模型中安全有效地体内递送DNA，si/sh/miRNA和其他寡核苷酸，可用于全身注射和局部注射。
它由PEI组成的阳离子聚合物，通过形成小于100nm的纳米颗粒有效地包封和保护核酸，所述纳米颗粒有效地渗透到组织中以到达靶细胞。从基础研究到人体临床试验均已成功应用。

in vivo-jetPEI®产品系列由三种可直接注射的质量级体内转染试剂组成：in vivo-jetPEI®，用于体内功能研究和核酸介导治疗的概念研究证明; in vivo-jetPEI®-PC，用于临床前安全性，毒理学和生物分布研究; 最高质量等级的GMP in vivo-jetPEI®用于人体临床试验，目前已有多家公司项目上临床1/2/3期。

• FectoVIR®-AAV

大规模rAAV病毒载体的制造依赖于稳健的大规模瞬时转染过程。大规模的瞬时转染意味着需要制备大量的转染复合物，并在给定的时间内添加到悬浮细胞中，才能使转染有效。但是大量的转染复合物又会导致最终细胞培养体积的增加、转染时间的增加、病毒滴度产量的不稳定。
FectoVIR® -AAV，有助于解决rAAV生产中的限制，这种基于化学成分且不含动物源的阳离子纳米技术的转染试剂，专为悬浮细胞体系规模化生产AAV而开发，可用在基因和细胞治疗领域。

FectoVIR®-AAV适用于各种规格的摇瓶、转瓶、细胞培养袋和生物反应器中无血清悬浮培养的DNA转染，且兼容在细胞培养过程中抗生素的使用。

• PEIpro® 系列

PEIpro®是专门为大规模病毒(LV、AAV等)以及病毒样颗粒（VLPs）生产设计，并且提供从研发到临床GMP生产相对应的不同质量等级产品。PEIpro® 完全克服了未经提纯和优化的原始PEI的缺点，遵循非常严格的质量控制和法律法规。目前已经成为基因和细胞治疗行业转染试剂的金标准！

PEIpro®有三个不同的系列，包括PEIpro®和PEIpro®-HQ，分别适用于研发初期及临床前和早期临床阶段实验，而最高级别的PEIpro®-GMP可用于临床和商业化生产。

对以上转染试剂有意者请联系：

刘海芹：Polyplus商务经理，13761803975（可加微信）

邮箱：[e-mail]

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参考资料：

1.财通证券

2.nATure reviews | DRug DISCoveRy

3.Gene Therapy

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